人民日报健康客户端谷雨微 2025-12-14
“只要国内有神经系统罕见病药物上市，基于患者需求，我们会持续保障药品可及。”北京天坛医院药学部主任药师杨莉表示，作为北京罕见病药品保障先行区医疗机构白名单医院，多年来，北京天坛医院围绕罕见病用药保障，持续拓宽可及渠道、守护用药安全，全力推进精准用药服务。
从临时采购到常态储备
在国内罕见病药物政策尚未完全明确的阶段，北京天坛医院便已依托临时采购渠道，为患者引进已在国内上市、但尚未常规配备的罕见病药物。“我们主要聚焦神经系统罕见病，只要国内有相关药物上市，无论以何种形式，医院都会积极保障患者用药需求。”杨莉介绍，例如多发性硬化、视神经脊髓炎等治疗药物，医院会通过纳入常备目录或临时采购等方式确保供应。
随着白名单等政策落地，许多罕见病药物在国内上市前会在北京天坛医院开展临床研究。同时，医院也在积极推动临时进口临床急需药品，不仅针对罕见病，也涵盖所有“治疗需求未能满足、影响患者生存质量”的缺药少药情况，如较早引进的氯巴占，以确保药品稳定供应。
杨莉提到，以往，神经系统免疫性罕见病常采用糖皮质激素、丙球等“异病同治”方式。如今，更多针对性的疾病修正治疗药物进入临床。以多发性硬化为例，该病多见于青壮年女性，而国内已上市的十多种药物中，多数对妊娠期与哺乳期女性并不友好。为此，医院仍保留如重组人干扰素等拥有长期循证证据支持的药物渠道，以覆盖特殊人群需求。
药师帮助罕见病患者精准安全用药
为促进合理用药，11月28日，北京药师协会成立罕见病精准药物治疗专业委员会，杨莉担任专委会秘书长。她表示，“目前我们已梳理169种罕见病药物，计划通过专委会力量编制罕见病精准处方集，并上传至‘罕见病寻医问药网’供医患免费查阅。”
罕见病寻医问药网官网截图。
杨莉介绍，处方集内容不仅涵盖适应证、用法用量等基础信息，还整合了是否为国家基本药物、医保报销类别、超说明书使用证据、药物相互作用、特殊人群用药建议、药物基因组学信息、最佳服药时间及用药指导等多维度内容。
“有人认为按说明书用药即可，但患者未必能完全理解说明书内容，且说明书信息主要基于三期临床试验，与真实世界可能存在差异。”杨莉强调，医院希望通过处方集提供更便捷、准确的信息查询服务，助力合理用药。“我们首先收录国内已上市药物，未来计划扩展至国际已上市、国内尚未引进的药物。”
“医院在关注药品可及的同时，也高度重视合理应用，从安全有效、经济可及等多维度进行评价，实施全流程精准管理，确保患者能用上药、用好药，实现安全有效的治疗。”杨莉表示，天坛医院药学服务模式也在不断拓展。药师不仅提供药品调剂，还深入病房参与个体化诊疗，开展药物重整、用药随访与患者教育；通过药学门诊进行用药评估，关注疗效与不良事件，提升患者依从性。
“由于罕见病药物上市时间短、用药人群有限，真实世界数据尤为宝贵。我们会做好用药后综合评价，并将结果反馈给患者、医务人员乃至企业，促进多方协同。”杨莉表示，随着国家逐步将部分药学服务纳入收费与医保报销，药师在临床团队中的协作角色也将得到进一步支持。
