2025年11月28日下午，北京天坛医院综合医学楼一层101会议室气氛庄重而热烈，一场以“罕见病诊疗可及性创新路径”为主题的研讨会在此隆重召开。此次会议由北京药师协会主办，汇聚了政府主管部门领导、医学专家、药学专业人士以及相关机构代表，共同探讨罕见病领域的诊疗创新与药物可及性问题。会议期间，北京药师协会正式宣布罕见病精准药物治疗专业委员会（以下简称“专委会”）成立，并选举产生了首届专委会组成人员名单。这标志着北京药师协会在推动罕见病精准药物治疗领域迈出关键一步，为提升罕见病患者用药安全、有效性和可及性提供了新的专业平台和机制保障。
专委会成立仪式上，
北京药师协会会员管理部刘晓静主任担任主持，她简要介绍了出席领导和嘉宾，包括
北京市药品监督管理局原局长冯国安先生、
北京市卫生健康委药械处张龙处长、
北京首都国际机场临空经济区管委会刘斌二级调研员、
北京大学药学院刘俊义教授、北京大学药学院药事管理与临床药学系史录文教授、
北京天坛医院岳小林党委书记以及
北京药师协会会长王航等。刘晓静主任强调，罕见病虽发病率低，但其诊疗与药物可及性问题涉及众多患者家庭的福祉。随着精准医疗技术的快速发展，成立专委会顺应行业发展趋势、响应“健康中国”战略需求，旨在构建跨学科、高水平学术交流与协作平台，推动行业标准制定与创新成果转化。
随后，
史录文教授作为首位致辞嘉宾发言。他作为我国药事管理与临床药学领域的权威专家，回顾了我国罕见病研究与政策推进的历史。从2007年起，其团队参与国家发改委、药监局、卫健委的相关课题，围绕罕见病药物注册、定价和患者权益开展研究。史教授指出，早年推动“孤儿药”立法面临诸多挑战，最终通过“罕见病目录”这一创新机制，驱动近年来罕见病领域的快速发展。他强调，药学界应以患者为中心，关注罕见病的全生命周期管理，从药物研发到合理用药，提升生物医药创新能力。史教授的致辞引发与会者共鸣，激发了对罕见病诊疗创新的深入思考。
会议高潮部分，
北京药师协会会长王航郑重宣布了
《关于同意成立北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会的批复》。这份批复文件明确指出，北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会的成立旨在加强药师队伍管理，维护药师合法权益，规范药师执业行为，提升药师执业能力，加强药品质量管理，保障公众用药安全，提高药学服务水平，促进公众合理用药。该批复强调，专委会将履行“自律、维权、协调、服务”功能，开展药学领域内的政策宣传、学术交流、国际交流、继续教育、专业培训、科学普及、咨询服务、技术推广等工作。批复的宣读标志着专委会正式获批成立，现场响起热烈掌声。
随后，
会议进入委员选举环节。经过严格程序和民主表决，专委会首届专委会成员名单诞生：主任委员为赵志刚教授；副主任委员包括楚晨曦、崔纯莹、郭鹏、梅升辉、田德财、杨悦、张金兰、赵立波、左玮；委员兼秘书长为杨莉副教授；委员兼秘书为樊栓成、刘丹；其他委员有安卓玲、白向荣、陈雯、崔健、杜博冉、段京莉、高超、官海静、果伟、韩芙蓉、姜德春、纪永军、金雪晶、焦园园、李静、李荣、李新刚、李祯贞、廖国平、刘焱、刘一、刘宇、栾海波、吕兰婷、马力、饶晶晶、任静恩、孙桂荣、王兰、王晓星、文笑、夏彬彬、夏青、肖怀玉、谢少斐、熊玉兰、杨春霞、杨珺、杨轶、贠菊平、曾蔚欣、张建辉、张建民、张青霞、张筱宜、赵明、赵侠、朱小进。
专委会成员汇聚了药学与临床医学领域精英力量，涵盖医院药师、科研专家及企业代表，确保专委会的多学科协作与专业性。
当选主任委员北京天坛医院药学部主任赵志刚教授随即介绍了专委会“一五五”规划草案，并详细阐述了2026年专委会工作计划与安排。他指出，专委会将聚焦罕见病精准药物治疗的核心问题，包括药物可及性提升、合理用药指导和患者教育。赵志刚教授强调，2026年将开展多项活动，如组织学术研讨会、编制临床指南、推动药物研发与国际合作，并加强与罕见病联盟的联动。同时，他简要介绍了“罕见病寻医问药网”的运营管理。该平台作为专委会的重要依托，已整合全国罕见病诊疗资源，提供在线咨询、药物查询和患者支持服务，帮助患者快速获取可靠信息，实现“寻医问药无忧”。赵志刚教授的计划务实而前瞻，赢得了与会者的广泛认可。
北京天坛医院岳小林党委书记、北京市卫生健康委药械处张龙处长与北京大学药学院刘俊义教授等随后对专委会工作开展进行了指导。
岳小林书记从医院管理角度出发，强调多学科协作（MDT）在罕见病诊疗中的重要性，建议专委会加强与临床科室的合作，推动药师参与患者全程管理。
紧接着，
北京市卫生健康委药械处张龙处长发表致辞。他代表北京市卫健委表达了对研讨会的支持，并肯定了北京药师协会在罕见病领域的前瞻性举措。张龙处长指出，罕见病诊疗可及性是医药卫生领域的重要议题，北京作为全国医疗资源高地，应发挥引领作用，推动多部门协同，创新路径以解决患者“有药可用、用药安全”的核心痛点。他的发言进一步强化了政府层面对罕见病工作的重视，为会议注入政策导向的深度分析。
刘俊义教授则从教育与科研视角，指导专委会注重人才培养和证据-based实践，鼓励药师参与国际前沿研究，提升中国在罕见病领域的国际影响力。两位领导的指导为专委会未来的工作指明了方向。
当选专委会秘书长北京天坛医院药学部副主任杨莉主任药师介绍了罕见病精准处方集的编制工作。她以西尼莫德和尼替西农为例，阐述了处方集的架构，包括药物适应症、不良反应、药代动力学和相互作用等核心内容。杨莉副教授透露，目前已梳理169种罕见病药物，计划通过专委会力量编制精准处方集，并上传至“罕见病寻医问药网”供医患免费查阅。这项工作将助力罕见病患者实现个体化用药，避免用药风险。她呼吁委员们主动认领任务，共同推动处方集的完善。
会议还邀请
北京首都国际机场临空经济区管委会刘斌二级调研员介绍天竺罕见病先行区的具体工作情况。刘斌处长详细说明了先行区在药物保障方面的创新模式，包括临床申请到全程可溯源的“北京模式”。她表示，先行区将为罕见病药物进口、存储和分发提供政策便利，并与专委会合作，建立药物供应链闭环，提升罕见病药物的可及性。这一介绍引发了与会者对“三医联动”（医疗、医保、医药）的热烈讨论。
会议尾声，
在李杰教授关于血友病的专题汇报后，
专委会正式启动了《凝血因子缺乏疾病的药物选择与药学监护指南》的编制工作。这一指南将聚焦凝血因子缺乏症的药物治疗与监护，涵盖诊断、用药方案和不良反应管理，旨在规范临床实践，减少患者风险。该启动仪式标志着北京药师协会在罕见病用药领域的学术工作正式开启，相信在赵志刚主任委员的带领下，专委会将进一步凝聚药学力量，推动罕见病患者从“有药可用”向“精准用药”转型，为“健康中国”战略贡献力量。
此次会议的圆满举行，不仅标志着北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会的正式成立，更为罕见病诊疗可及性创新路径提供了宝贵思路。与会专家一致认为，通过政府、协会、医院和企业的协同努力，我国罕见病领域将迎来更多突破。未来，专委会将在政策宣传、学术交流和患者服务等方面持续发力，助力罕见病诊疗体系的完善与创新。
