2026年1月18日，北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会第一届第一次工作会议在北京顺利召开。

会议由崔纯莹教授（首都医科大学药学院）、赵立波教授（北京大学第三医院）主持，北京药师协会副秘书长卢曦、主任委员赵志刚教授以及多名副主任委员、委员出席。 本次会议以“凝聚共识、精准前行”为主题，系统总结了专委会自2025年11月成立以来的工作进展，深入讨论了2026年及“十五五”期间的工作规划，并就六个项目工作小组的重点任务进行了汇报与交流。

北京药师协会副秘书长卢曦，对专委会自成立以来在指南编撰、公众号运营、团体标准申报等工作中取得的成效予以充分肯定，并表示将持续在政策宣贯、学术交流、继续教育等维度提供支持。他特别指出，专委会在主任委员赵志刚的带领下，工作务实高效，已然成为推动北京地区罕见病药学服务规范化发展的关键力量。

赵志刚教授（首都医科大学附属北京天坛医院药学部主任、专委会主任委员）作了题为《北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会2026年及十五五工作规划》的主报告。报告从罕见病诊疗面临的诊断难、治疗难、可及性难等挑战出发，明确提出专委会未来五年的总体目标： 完善“罕见病寻医问药网”内容体系，实现政策、指南、新药、临床试验、警戒信息、患者支持等模块的全覆盖； 推动诊疗指南、精准处方及团体标准制定； 开展药物可及性与可负担性调研； 搭建行业交流与成果转化平台。 报告强调以精准药物治疗为核心、以药学服务为导向，成立六个项目工作小组，覆盖药物与诊断技术研发、药品供应可及性保障、诊治指南与精准处方制定、寻医问药网信息与患者服务、定量药理模型与临床应用、儿童罕见病药学服务等重点领域。

科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司董事长楚晨曦（专委会副主任委员）介绍了上药科园在罕见病药品进口、分销、患者教育、真实世界研究等方面的资源与支持方案，表示将全力配合专委会工作，助力药品供应保障与多层次支付体系建设。

会议进入项目工作小组汇报环节，由赵立波教授（北京大学第三医院）主持。各小组负责人分别汇报了年度计划与重点任务：

药物与诊断技术研发组（崔纯莹、张金兰、夏青教授负责）：聚焦早筛早诊、新药研发、个体化方案优化，计划发表高水平论文、申请专利、推动成果转化。

药品供应与可及性保障组（杨悦、左玮教授，楚晨曦负责）：关注药品可及性政策、创新支付模式、不良反应监测等。

诊治指南与精准处方制定组（杨莉、田德财、马力教授负责）：已启动多项指南编写，精准处方集覆盖160余种药物，并计划持续更新。

寻医问药网信息与患者服务组（赵志刚教授、樊栓成、刘丹负责）：负责网站内容审核、在线咨询、患者教育与资源链接。

定量药理模型与临床应用组（梅升辉、赵立波教授负责）：构建药物浓度监测与剂量预测模型，推动临床应用。 儿童罕见病药学服务组（郭鹏、张建民教授负责）：重点关注儿童药物选择、剂量调整、新生儿筛查与患者教育。

与会专家围绕政策研究、数据共享、跨组协作、儿童用药规范、说明书获取难等问题进行了深入讨论。大家一致认为，需加强组间协同、统一调研设计、注重真实世界证据积累，并积极争取多方资源支持。

赵志刚教授在总结中指出，本次会议目标明确、分工清晰、协同高效，标志着专委会工作进入规范化、系统化新阶段。未来将坚持党建引领、学术导向、服务临床的原则，持续推动罕见病精准药物治疗水平提升，为北京乃至全国2000余万罕见病患者贡献药学专业力量。

北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会将继续秉承“自律、维权、协调、服务”宗旨，携手各方，精准前行，为罕见病患者带去更多希望与保障。

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