2023年7月29日-7月30日，由中国药师协会罕见病用药工作委员会、北京医药卫生经济研究会、北京交叉科学学会、中关村精准医学基金会主办的，由中国医院协会罕见病专业委员会、中国非处方药物协会自我药疗教育专业委员会、北京天坛医院神经系统罕见疾病研究中心支持的第一届天坛罕见病诊治可及性策略大会暨《中国罕见病治疗药物研究及可及性策略蓝皮书》（2023）发布会在北京成功举办。本次会议以线上、线下形式召开，旨在聚焦罕见病诊治的可及性研究，探讨罕见病诊治中国策略。
开幕式
开幕式首先由首都医科大学附属北京天坛医院国家神经系统疾病临床医学研究中心办公室主任孟霞教授主持开场，并分别邀请中国药师协会张耀华会长，北京市卫健委药械处杨旸副处长、北京市医院管理中心药事处王文凤处长、北京交叉科学学会李静副理事长、北京市深化医药卫生体制改革领导小组办公室王友学处长（原）、首都医科大学附属北京天坛医院党委书记管仲军教授致辞。
北京交叉科学学会李静副理事长主持蓝皮书发布仪式，首先邀请10位领导及蓝皮书主创人员共同按动启动屏幕，然后赵志刚教授现场赠书并对蓝皮书的创作背景、创作过程、主要框架进行了介绍。
首都医科大学附属北京天坛医院神经系统罕见病研究中心张在强教授就“北京天坛医院罕见病研究中心的现在和未来”做了精彩汇报。
首都医科大学附属北京天坛医院国家神经系统疾病临床医学研究中心办公室主任孟霞教授主持开幕式
中国药师协会张耀华会长致辞
北京市卫健委药械处杨旸副处长致辞
北京市医院管理中心药事处王文凤处长致辞
北京交叉科学学会李静副理事长代周济院士致辞
北京市深化医药卫生体制改革领导小组办公室王友学处长（原）致辞
首都医科大学附属北京天坛医院党委书记管仲军教授致辞
蓝皮书发布仪式
北京交叉科学学会李静副理事长主持蓝皮书发布仪式，首先邀请10位领导及蓝皮书主创人员共同按动启动屏幕。
主持嘉宾与致辞嘉宾一起启动蓝皮书发布倒计时
《中国罕见病治疗药物研究及可及性策略蓝皮书》（2023）成功发布
蓝皮书作者代表首都医科大学附属北京天坛医院赵志刚教授现场赠书仪式
赵志刚教授现场赠书并对蓝皮书的创作背景、创作过程、主要框架进行了介绍。
首都医科大学附属北京天坛医院神经系统罕见病研究中心张在强教授就“北京天坛医院罕见病研究中心的现在和未来”做了精彩汇报
主旨论坛精彩报告
开幕式后，由赵志刚教授和北京协和医院张波教授主持大会的主旨报告。中共中央党校（国家行政管理学院）经济部副主任许正中教授、国家卫生健康委药具管理中心卢春山一级巡视员、中国罕见病联盟项目总负责人郑佳音博士、中国药科大学国际医药商学院茅宁莹教授、原国家医疗保障局熊先军司长、首都医科大学附属北京天坛医院王化冰教授分别做了《国家健康服务政策中的社会参与机制创新》、《积极推动罕见病防治，有药可用，把药用好》、《促进罕见病药物研发，探索保障制度》、《我国罕见病患者医疗服务可及性研究》、《关于罕见病的医疗保障问题》、《NMOSD单抗治疗进展》六个精彩的报告，共同从国家政策层面就我国罕见病在药物研发、医保准入及多层次保障体系等方面存在的问题和解决的策略做了精彩的分享。
中共中央党校（国家行政管理学院）经济部副主任许正中教授做《国家健康服务政策中的社会参与机制创新》主题报告
国家卫生健康委药具管理中心卢春山一级巡视员做了《积极推动罕见病防治有药可用把药用好》主题报告
中国罕见病联盟项目总负责人郑佳音博士代表李林康理事长做了《促进罕见病药物研发，探索保障制度》主题报告
中国药科大学国际医药商学院茅宁莹教授做了《我国罕见病患者医疗服务可及性研究》主题报告
原国家医疗保障局熊先军司长做《关于罕见病的医疗保障问题》主题报告
首都医科大学附属北京天坛医院王化冰教授做《NMOSD单抗治疗进展》主题报告
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分论坛学术活动更精彩
会议学术环节共设有“罕见病诊治发展与展望”、“罕见病管理与创新”、“罕见病治疗研发进展”、“罕见病药物经济学研究”四个分论坛，20位国内权威专家进行了学术讲座，内容涵盖了国内外罕见病目录、相关组织与网站、从研发至使用全流程的政策保障、主要罕见病的流行病学及治疗现状、已上市药物的种类及价格、医疗保险支付、药物经济学研究方法与现状、中国药师对罕见病相关知识及药物可及性的认知、药物供应及管理模式、罕见病治疗药物注册研究概况与分析、相关研究文献计量学分析等内容，以国际视角介绍了国内外罕见病药物的发展现况和管理经验，深入探讨了中国罕见病的诊治现状和药物的使用，并提出了宝贵的建议。
四场分论坛分别由北京市深化医药卫生体制改革领导小组办公室王友学处长（原）、北京交叉科学学会蒋鹏副秘书长、空军特色医学中心袁海龙教授及北京市医保中心贾方红主任做了开场致辞；分别由陈孝教授、张相林教授、张文虎教授、李国辉教授、赵冠人教授、董占军教授、范长生教授、艾超教授担任主持。
“罕见病诊治发展与展望”与“罕见病管理与创新”分论坛
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“罕见病治疗研发进展”与“罕见病药物经济学研究”分论坛
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第一届大会的举办及蓝皮书的发布将为制定和优化中国罕见病相关政策提供参考，将助推我国的罕见病药物治疗发展走向国际快车道，为罕见病患者的福祉贡献力量。
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